Genska terapija je medicinska oblast koja se fokusira na genetsku modifikaciju ćelija kako bi se proizveo terapeutski efekat ili lečenje bolesti popravkom ili rekonstrukcijom defektnog genetskog materijala.
Oni sa dubokim džepovima i retkom bolešću, beta-talasemijom, koja često zahteva doživotne transfuzije krvi, imaju čemu da se raduju.
U sredu je američka Uprava za hranu i lekove odobrila gensku terapiju Bluebird bio (BLUE.O), Zynteglo, kao jednokratni tretman i procenila je na rekordnih 2,8 miliona dolara. Beta-talasemija uzrokuje nedostatak kiseonika u telu i često dovodi do problema sa jetrom i srcem. Najbolesnijim pacijentima potrebna je transfuzija krvi na svakih pet nedelja. Nasuprot tome, Zynteglo će potencijalno biti jednokratni tretman koji će ukinuti potrebu za transfuzijom.